・COVID-19の世界的な感染拡大により、新興感染症の脅威と対峙するなかで遺伝子治療技術を用いたワクチンが迅速に開発されたことは、これからこの分野の研究をさらに加速させる大きな転機となると予感させる。
・本特集では、遺伝子治療の新技術、実用化に向けた挑戦、疾患治療の観点から、それぞれの分野のわが国の最先端の先生に執筆をお願いする。
・遺伝子治療製品開発の規制、企業の視点での課題、アメリカでの現状との比較に関しても取り上げることで、研究で育まれた技術をいかして、どのように社会実装へと発展させるのか、そのためのヒントになればと思う。
■第5土曜特集 mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療
・はじめに
・遺伝子治療の歴史
〔key word〕遺伝子導入ベクター、補充療法、遺伝子治療製品、ゲノム編集
●遺伝子導入技術
・新規アデノウイルス製剤ーー非増殖型ベクターと腫瘍溶解性ウイルス
〔key word〕アデノウイルスベクター、ワクチン、新興・再興感染症、腫瘍溶解性アデノウイルス、ウイルス療法、癌
・遺伝子治療用製品としてのAAVベクター製造
〔key word〕アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、超遠心、アフィニティクロマトグラフィ、カプシド改変・修飾、大規模製造
・レトロウイルス、レンチウイルスベクターーー特徴から臨床応用まで
〔key word〕レトロウイル(RV)スベクター、レンチウイルス(LV)ベクター、造血幹細胞遺伝子治療、挿入変異
・ゲノム編集技術の応用
〔key word〕CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeat)、CRISPR診断(CRISPR-dx)、ex vivoゲノム編集、in vivoゲノム編集
・ハイブリッド型ベクターシステム(HVJ-E)の開発
〔key word〕非ウイルスベクター、遺伝子医薬、核酸医薬、癌免疫療法、感染症免疫療法
・mRNA医薬とmRNAワクチン
〔key word〕メッセンジャーRNA(mRNA)、mRNA医薬、mRNAワクチン、翻訳
・RNA創薬を実現する脂質ナノ粒子のデザインーー細胞内動態制御から体内動態制御まで
〔key word〕DDS(drug delivery system)、ワクチン、RNA創薬、脂質ナノ粒子(LNP)、メッセージRNA(mRNA)
●実用化に向けた遺伝子治療技術
・遺伝子細胞治療ーー造血幹細胞を標的とする治療を中心に
〔key word〕造血幹細胞、体外(ex vivo)遺伝子治療、遺伝子付加、ゲノム編集、単一遺伝子病
・がんに対するCAR-T細胞療法
〔key word〕遺伝子改変キメラ抗原受容体(CAR)-T細胞、細胞免疫、ゲノム編集
・腫瘍溶解性ウイルス
〔key word〕がん、ウイルス、遺伝子組換え、腫瘍溶解、抗腫瘍免疫
・RNAウイルスベクターの開発
〔key word〕RNAウイルス、ウイルスベクター、ワクチン
・mRNAワクチンで注目される遺伝子治療、RNA医薬の現在と今後
〔key word〕新型コロナウイルス感染症(COVID-19)、メッセンジャーRNA(mRNA)ワクチン、mRNA医薬、遺伝子治療
・遺伝子治療用ウイルスベクターの製造
〔key word〕ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療、レンチウイルスベクター、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター
●遺伝子治療技術を用いた疾患治療
・先天代謝異常症ーーライソゾーム病
〔key word〕ライソゾーム病、アデノ随伴ウイルス(AAV)、遺伝子治療
・血友病に対する遺伝子治療の現状
〔key word〕血友病、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、ゲノム編集技術
・血液がんに対するCAR-T細胞療法
〔key word〕キメラ抗原受容体(CAR)-T細胞、白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫(MM)
・眼科疾患に対する遺伝子治療
〔key word〕レーバー先天盲(LCA)、網膜色素変性(RP)、加齢黄斑変性(AMD)、薬事承認
・パーキンソン病
〔key word〕アデノ随伴ウイルス(AAV)、ドパミン、芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)、ウェアリングオフ
・末梢閉塞性動脈疾患に対する遺伝子治療の最前線
〔key word〕血管新生、肝細胞増殖因子(HGF)、遺伝子治療
・表皮水疱症に対する遺伝子治療の歴史と最近の動向
〔key word〕表皮水疱症(EB)、表皮幹細胞、ウイルスベクター、ゲノム編集
・神経変性疾患に対する遺伝子治療の現況
〔key word〕遺伝子治療、脊髄性筋萎縮症(SMA)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)
・肺癌に対する免疫細胞治療
〔key word〕肺癌、免疫細胞療法、ナチュラルキラー細胞(NK細胞)、CAR-NK細胞
・消化器がんに対する腫瘍融解ウイルス療法
〔key word〕アデノウイルス、テロメラーゼ、消化器がん、食道がん、膵がん
・泌尿器がんの遺伝子治療、ウイルス療法ーー基礎研究と臨床試験の現状
〔key word〕泌尿器がん、ウイルスベクター、がん治療用ウイルス
・アデノウイルスベクターを用いた遺伝子治療の最前線
〔key word〕REIC/Dkk-3遺伝子治療、アデノウイルス
・グリオーマに対する遺伝子細胞療法・ウイルス療法
〔key word〕悪性神経膠腫、グリオーマ、遺伝子治療、幹細胞、ウイルス、ゲノム編集
・新型コロナウイルス感染症(COVID-19)--COVID-19に対する核酸ワクチン開発
〔key word〕新型コロナウイルス(SARS-CoV-2)、次世代プラットフォーム、核酸ワクチン、メッセンジャーRNA(mRNA)ワクチン、DNAワクチン
・遺伝子導入技術が切り拓いた感染症ワクチンの新時代
〔key word〕弱毒生ワクチン、不活化ワクチン、mRNAワクチン、アデノウイルスベクターワクチン
●遺伝子治療製品開発
・遺伝子治療の臨床開発にかかる規制
〔key word〕臨床研究法、再生医療法、カルタヘナ法、指針、医薬品規制調和国際会議(ICH)ガイドライン
・遺伝子治療製品開発ーーアカデミアからみた現状の課題
〔key word〕遺伝子治療製品、アカデミア、魔の川、死の谷、エコシステム
・わが国における遺伝子治療製品開発ーー企業からみた現状の課題
〔key word〕ゲノム編集、薬事規制、医療経済、知財、製造販売後調査(PMS)
・米国における遺伝子治療製品開発の現状
〔key word〕遺伝子治療薬、FDA承認システム、IND申請、臨床試験
本雑誌「医学のあゆみ」は、最新の医学情報を基礎・臨床の両面から幅広い視点で紹介する医学総合雑誌のパイオニア。わが国最大の情報量を誇る国内唯一の週刊医学専門学術誌、第一線の臨床医・研究者による企画・執筆により、常に時代を先取りした話題をいち早く提供し、他の医学ジャーナルの一次情報源ともなっている。
一番身近な植物「雑草」とメリハリつけて付き合う方法。怖い強敵?それともよき隣人?130種+αの素顔に迫る。
語り手は一匹のヤモリ。アンゴラの首都ルアンダで、フェリックス・ヴェントゥーラの家に棲みつき、彼の生活を観察している。フェリックスは人々の「過去」を新しく作り直す仕事をしている。長年にわたる激しい内戦が終わり、アンゴラには新興の富裕層が生まれつつあるが、すべてを手にしたかに見える彼らに足りないのは由緒正しい家系なのだ。そんな彼らにフェリックスは、偽りの写真や書類を用いて新しい家系図と「過去」を作成して生計を立てている。ある日、フェリックスのもとを身元不詳の外国人が訪ねてくる。口髭を生やし、古臭い服装をしたその男は、「名前も、過去も、すべて書き換えてほしい」と頼み、大金を積む。フェリックスは悩むが、結局、ジョゼ・ブッフマンという新しい名前をはじめ、すべてを完璧に用意する。ブッフマンは大喜びし、以後、足繁く訪ねてくるようになる…。2007年度インディペンデント紙外国語文学賞受賞作。
ヒトが隠し持っている能力を見逃すな!心理、遺伝子、AI…etc.科学的知見をぎっしり網羅!
私は「ことば」が「くすり」になると考えています。何気ない1日が、すべて新鮮に感じられるよう、目覚めてから眠るまでをテーマに、33篇を紡ぎました。
・全身性強皮症(systemic sclerosis:SSc)は、皮膚のみならず内臓諸臓器の線維性変化が特徴の慢性疾患であり、膠原病の中で最も予後不良かつ病因不明の希少難病で、厚労省の指定難病である。
・SScの主な合併症は、間質性肺疾患や肺高血圧症であり、重症度や進行度は患者ごとに大きく異なる。近年、SScの病態理解が進み新規治療法開発が盛んに行われ、症状・合併症に応じた治療薬が多彩となった。
・SScの診療においては、できるだけ早期に診断を行い、合併症の有無やその程度を評価したうえで、症状に応じた治療法を取捨選択し、患者に応じた治療法のカスタマイズが大切となる。本特集では、多彩な診療科領域の執筆陣に、各分野の最新の知見を解説いただいく。
■ 全身性強皮症 ─病態解明と診断・治療UPDATE
・はじめに
・全身性強皮症における自己抗体とその意義
〔key word〕全身性強皮症(SSc)、抗核抗体、蛍光抗体間接法(IIF)、臨床的特徴
・エピジェネティクスから紐解く全身性強皮症の病態
〔key word〕線維芽細胞、SScモデルマウス、ATAC(assay for transposase-accessible chromatin)-seq、樹状細胞
・全身性強皮症の間質性肺疾患ーー病態と治療の最新知見
〔key word〕全身性強皮症(SSc)、間質性肺疾患(ILD)、進行性線維化、分子標的薬
・全身性強皮症に伴う肺高血圧症ーー病態・診断・治療
〔key word〕全身性強皮症に伴う肺動脈性肺高血圧症(SSc-PAH)、潜在的左心疾患に伴う肺高血圧症(occult PVH)、間質性肺炎に伴う肺高血圧症(ILD-PH)、肺静脈閉塞症(PVOD)
・強皮症腎クリーゼーー病態と治療の進歩
〔key word〕強皮症腎クリーゼ(SRC)、アンジオテンシン変換酵素(ACE)阻害薬、抗RNAポリメラーゼIII抗体、MPO-ANCA
・全身性強皮症の消化管病変ーー病態と治療戦略
〔key word〕全身性強皮症(SSc)、逆流性食道炎、胃前庭部毛細血管拡張症(GAVE)、下部消化管病変、腸内細菌叢
・皮膚硬化と末梢循環障害に対する新規治療戦略
〔key word〕皮膚硬化、末梢循環障害、新規治療、リツキシマブ、ボツリヌス毒素局所注入療法
●TOPICS
神経内科学
・神経核内封入体病の新規封入体構成タンパク質、ホルネリンの同定
循環器内科学
・心房細動アブレーション:ビッグデータの解析からみる日本の最新状況
●連載
医療DX--進展するデジタル医療に関する最新動向と関連知識
・16.救急医療の情報分断を解決する医療DX
〔key word〕医療DX、救急医療、医療情報、個人情報保護法
救急で出会ったこんな症例ーーマイナーエマージェンシー対応のススメ
・6.動物に咬まれた! 犬、猫、ヒト、ハムスターーーよくある咬傷からまれな合併症まで
〔key word〕動物咬傷、アナフィラキシー、アレルギー、人獣共通感染症
●フォーラム
日本型セルフケアへのあゆみ
・20.よくわかるがんゲノム医療3:進行がんのセルフケア
本雑誌「医学のあゆみ」は、最新の医学情報を基礎・臨床の両面から幅広い視点で紹介する医学総合雑誌のパイオニア。わが国最大の情報量を誇る国内唯一の週刊医学専門学術誌、第一線の臨床医・研究者による企画・執筆により、常に時代を先取りした話題をいち早く提供し、他の医学ジャーナルの一次情報源ともなっている。
合格ラインを確実に突破する試験対策のトリセツ!広い出題範囲の中から、必ず覚えるべき内容を厳選して掲載。初めての方でも効率よく学習することができます。
・泌尿器科の外来で最も多い主訴のひとつは頻尿である。典型的な膀胱炎症状を訴えられると診察は容易であるが、そうでない場合は患者の基礎疾患、内服薬、生活のスタイルなど問診すべきことは多岐にわたる。
・超高齢社会においてのcommon diseaseとして、前立腺肥大症と過活動膀胱があり、泌尿器科以外の医師が診療を行う機会が増えている。
・「たかが頻尿、と思うなかれ」が、本特集の大きなメッセージである。頻尿にはさまざまな病態が潜んでいるからである。悪性腫瘍が隠れていることもあり、膀胱癌と前立腺癌が代表である。
■ 頻尿に潜む病態を見破る
・はじめに
・過活動膀胱・頻尿とフレイル・認知機能低下との関係
〔key word〕過活動膀胱、フレイル、認知機能、抗コリン薬、β3アドレナリン受容体作動薬
・頻尿をきたす泌尿器重要疾患を見破るーー尿路性器感染症・尿路結石症・悪性腫瘍
〔key word〕頻尿、尿路性器感染症、膀胱癌、尿路結石症
・前立腺肥大症による男性下部尿路症状
〔key word〕下部尿路症状(LUTS)、前立腺肥大症(BPH)、前立腺腫大、病態、治療
・過活動膀胱
〔key word〕過活動膀胱(OAB)、尿意切迫感、頻尿、尿失禁
・夜間頻尿の病態と治療ーー夜間多尿を中心とした解説
〔key word〕夜間頻尿、夜間多尿、高血圧、うっ血性心不全、デスモプレシン
・神経因性下部尿路機能障害
〔key word〕神経因性下部尿路機能障害(NLUTD)、排尿筋過活動、排尿筋低活動、排尿筋無収縮、機能的膀胱出口部閉塞
・心因性頻尿(心因性頻尿ー尿意切迫症候群)
〔key word〕心因性頻尿、心因性頻尿ー尿意切迫症候群、心因性下部尿路機能障害、心身症、過活動膀胱
・間質性膀胱炎・膀胱痛症候群と慢性前立腺炎・慢性骨盤痛症候群
〔key word〕間質性膀胱炎(IC)、膀胱痛症候群(BPS)、慢性前立腺炎(CP)、慢性骨盤痛症候群(CPPS)
●TOPICS
循環器内科学
・フェロトーシスにおけるミトコンドリアタンパク質MITOLの新たな可能性
免疫学
・クローン病型腸内細菌叢によるリゾホスファチジルセリン産生を介した病態増悪機構
●連載
医療DX--進展するデジタル医療に関する最新動向と関連知識
・15.ICTとAIを活用して、救急隊と医療機関をシームレスにつなぐーー“情報共有”は医療技術
〔key word〕ICT、AI、ACES、Smart119、救急搬送時間短縮
救急で出会ったこんな症例ーーマイナーエマージェンシー対応のススメ
・5.節足動物による刺咬傷ーー虫に刺された! ムカデに刺された! 節足動物の刺咬傷の対処法
〔key word〕ムカデ、アリ、ハチ、刺咬傷、アナフィラキシー
●フォーラム
医療MaaS--医療と移動の押韻
・7.消え入る「見えざる手」
本雑誌「医学のあゆみ」は、最新の医学情報を基礎・臨床の両面から幅広い視点で紹介する医学総合雑誌のパイオニア。わが国最大の情報量を誇る国内唯一の週刊医学専門学術誌、第一線の臨床医・研究者による企画・執筆により、常に時代を先取りした話題をいち早く提供し、他の医学ジャーナルの一次情報源ともなっている
健康な体になることはもちろん、気持ちの安定、美肌、美髪、若返り効果も!発酵×薬膳でサプリいらず!薬いらず!さぁ、今日から発酵×薬膳ライフを始めましょう!
薬を使いこなすための必要最低限の知識をまとめました。薬剤の特徴と位置づけ、効能。副作用。用法用量の注意点(肝腎機能に応じた用量調整、高齢者、妊婦、など)。実際の処方例。
日本専門医機構認定サブスペシャルティ領域「膠原病・リウマチ内科」の学習に対応。多彩なリウマチ・膠原病の日常診療における必要な情報がこの1冊に!各疾患の分類基準や重症度分類もしっかり掲載。診療の進歩を反映してアップデート。
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